رفتن به نوشته‌ها

BioMarin نکات برجسته بالینی 4 ساله از اطلاعات بالینی را از مطالعه فاز 1/2 در حال انجام ژن درمانی Valoctocogene Roxaparvovec برای هموفیلی شدید A ارائه می دهد

سان رافائل ، کالیفرنیا.، 31 مه سال 2020 / PRNewswire / – شرکت داروسازی BioMarin (NASDAQ: BMRN) امروز به روزرسانی در مورد نتایج قبلاً گزارش شده از یک مطالعه برچسب باز فاز 1/2 مطالعه والوکتوژنیک roxaparvovec ، یک درمان ژن تحقیقاتی برای بزرگسالان مبتلا به هموفیلی شدید را اعلام کرد. داده ها به عنوان چکیده انتهایی به اجلاس مجازی فدراسیون جهانی هموفیلی (WFH) ارسال شده است 14-19 ژوئن ، 2020.

بروزرسانی چهار ساله برای 6e13 vg / kg و بروزرسانی سه ساله برای گروه های 4e13 vg / kg نشان داد که همه افراد در هر دو گروه از زمان دریافت تک دوز خود valoctocogenne roxaparvovec از درمان پیشگیرانه فاکتور VIII خارج هستند. تجمع میانگین نرخ خونریزی سالانه (ABR) کمتر از یک (1) در هر دو گروه و زیر سطح پایه قبل از درمان است. میانگین ABR در سال چهارم برای گروه 6e13 vg / kg 1.3 بود و میانگین ABR در سال سه برای گروه 4e13 vg / kg 5/0 بود. طی یک سال گذشته ، شش نفر از هفت شرکت کننده در گروه 6e13 vg / kg و پنج نفر از شش شرکت کننده در گروه 4e13 vg / kg هم عاری از خونریزی خود به خود هستند. سطح فعالیت فاکتور VIII متناسب با مشاهدات سالهای اخیر کاهش یافته است و در محدوده ای برای ارائه اثر hemostatic باقی می ماند.

وی ادامه داد: “این یک افتخار بوده است که در این تحقیق پیشگامانه شرکت کنیم و ببینیم که بیماران حاضر در این مطالعه تا چه حد پیشرفت کرده اند تا درک ما از تحقیقات ژن درمانی برای هموفیلی را بهبود بخشند. این داده های اضافی گامی مهم در جهت اولین درمان بالقوه آن است. برای این بیماری ویرانگر مهربان باشید. ” جان ثانی، M.B. ، Ch.B. ، Ph.D. ، از بارتز و دانشکده پزشکی و دندانپزشکی لندن؛ محقق اصلی برای مطالعه فاز 1/2 valoctocogenne roxaparvovec و یک بازرس اصلی برای مطالعه فاز 3. “هر سال داده ها دانش ما در مورد ایمنی و کارآیی را افزایش می دهد و به رشد بدن اطلاعات علمی در مورد ژن درمانی به طور کلی و به طور خاص هموفیلی A کمک می کند.”

وی گفت: “بیومارین مفتخر است که دانش جامعه را در مورد پتانسیل ژن درمانی برای تحول در زندگی پیشرفت کرده است ، و ما در این تلاش از حمایت جامعه اختلالات خونریزی قدردانی می کنیم. تنها در طی چهار سال از شروع کارآزمایی های بالینی در بیماران ،” متقاضیان مجوزهای بازاریابی را در سطح جهان ارسال کردیم ، و ما همچنان در حال رشد اطلاعات علمی در ژن درمانی هموفیلی A با پنج مطالعه در حال انجام هستیم. ” هنک فوکس، M.D. ، رئیس جمهور ، تحقیقات و توسعه در سراسر جهان در BioMarin. وی ادامه داد: “ما همچنان با مسئولان بهداشتی به پیش می رویم تا این روش درمانی را برای مبتلایان به هموفیلی شدید فراهم کنیم.

خلاصه ایمنی

به طور کلی ، مشخصات ایمنی روکساپاروووک valoctocogenne با داده های قبلاً گزارش شده بدون وقایع مرتبط با درمان تاخیر سازگار است. هیچ شرکت کننده ای مهار کننده فاکتور VIII را ایجاد نکرد و هیچ شرکت کننده ای از این مطالعه انصراف نداد. هیچ شرکت کننده حوادث ترومبوتیکی ایجاد نکرده است. شایع ترین عارضه جانبی جانبی مرتبط با valxtocogenne roxaparvovec در اوایل رخ داده است و شامل واکنشهای انفوزیون زودگذر و افزایش زودرس ، بدون علامت و افزایش خفیف تا متوسط ​​در سطح پروتئین ها و آنزیم های خاص در تست های عملکرد کبد با عواقب بالینی طولانی مدت نیست.

وضعیت نظارتی

سازمان غذا و دارو (FDA) در حال بررسی برنامه جواز زیست شناسی ، تحت بررسی اولویتی ، برای valxtocogenne roxaparvovec با تاریخ اقدام PDUFA است 21 آگوست 2020. FDA همچنین به عنوان پیشرفت موفقیت درمانی والوکتوژنی roxaparvovec اعطا شد.

آژانس داروهای اروپایی (EMA) درخواست مجوز بازاریابی شرکت (MAA) را برای valoctocogenne roxaparvovec تأیید کرد که از ژانویه تاکنون مورد بررسی قرار گرفته است. EMA با شناخت والكوتوكوژن roxaparvovec به دلیل پتانسیل آن در بهره مندی از بیماران با نیازهای پزشکی برآورده نشده ، به ابتكار تنظیم مقررات داروهای اولویتی خود (PRIME) دسترسی پیدا كرد. اگرچه MAA در این زمان تحت ارزیابی شتابان قرار دارد ، اما شرکت انتظار دارد که به دلیل تاخیرهای COVID-19 روند بررسی حداقل سه ماه تمدید شود. علاوه بر این ، شرکت معتقد است احتمال زیادی وجود دارد که MAA به روند بررسی استاندارد برگردد ، همانطور که در مورد بیشتر پرونده هایی که در ابتدا ارزیابی شتاب دریافت می کنند وجود دارد. به دلیل ترکیب این رویدادها ، این شرکت در اواخر سال 2020 / اوایل سال 2021 از نظر کمیته داروهای دارویی برای استفاده های انسانی (CHMP) انتظار دارد.

وكوكتوكوژن roxaparvovec والوكارين نيز داروی يتیم دارویی را از FDA و EMA برای درمان هموفیلی شديد دریافت كرده است. برنامه تعیین داروی Orphan در جهت پیشبرد ارزیابی و تولید محصولاتی است كه نشانگر نوید برای تشخیص و یا درمان بیماریهای نادر است. یا شرایط

این شرکت معتقد است که هر دو مورد ارسالی اولین بار است که یک ژن درمانی برای هر نوع نشانگر هموفیلی برای مجوز بازاریابی توسط مقامات بهداشتی در دست بررسی است.

ساخت ژن درمانی

این شرکت اخیراً مجوز EMA cGMP را برای تأسیسات ساخت ژن درمانی خود و سیستمهای با کیفیت برای تولید والوکتوژنز roxaparvovec دریافت کرده است ، گامی مهم در اخذ تاییدیه نظارتی این محصول در اتحادیه اروپا. سازمان تنظیم مقررات محصولات بهداشتی (HPRA) ایرلند ، به نمایندگی از EMA ، یک بازرسی قبل از تصویب را در سه ماهه اول انجام داد و در سه ماهه دوم صدور گواهینامه cGMP را صادر کرد. پیش بینی می شود بازرسی تأسیسات توسط FDA طی سه ماهه دوم انجام شود ، که این امر امکان صدور مجوز بالقوه از تسهیلات در ایالات متحده را مطابق با تاریخ PDUFA 21 اوت فراهم می کند.

درباره هموفیلی A

افرادی که با هموفیلی زندگی می کنند از عملکرد کافی پروتئین فاکتور VIII برای کمک به لخته شدن خون خود برخوردار نیستند و در معرض خطر خونریزی های دردناک و / یا بالقوه تهدید کننده زندگی از آسیب های حتی متوسط ​​قرار دارند. علاوه بر این ، افرادی که شدیدترین نوع هموفیلی A دارند (سطح FVIII <1)) اغلب خونریزی دردناک و خود به خود در عضلات یا مفاصل خود تجربه می کنند. افراد با شدیدترین نوع هموفیلی A تقریباً 50 درصد از جمعیت هموفیلی A را تشکیل می دهند. افراد مبتلا به هموفیلی A با بیماری متوسط ​​(FVIII 1-5٪) یا خفیف (5-40٪ FVIII) تمایل زیادی به خونریزی نشان می دهند. استاندارد مراقبت از افراد مبتلا به هموفیلی شدید A یک رژیم پیشگیرانه از تزریق فاکتور VIII جایگزینی است که به صورت داخل وریدی تا دو یا سه بار در هفته یا 100 تا 150 تزریق در سال انجام می شود. با وجود این رژیم ها ، بسیاری از افراد همچنان خونریزی های موفقیت آمیز را تجربه می کنند و در نتیجه آسیب های مفاصل مترقی و ناتوان کننده ایجاد می شود که می تواند تأثیر عمده ای بر کیفیت زندگی آنها داشته باشد.

هموفیلی A که به آن کمبود فاکتور VIII یا هموفیلی کلاسیک نیز گفته می شود ، یک اختلال ژنتیکی مرتبط با X است که در اثر فاکتور VIII مفقود یا معیوب ایجاد می شود ، یک پروتئین لخته است. اگرچه از والدین به فرزندان منتقل می شود ، حدود 1/3 از موارد ناشی از جهش خود به خودی است ، جهش جدیدی که به ارث نرسیده است. تقریباً از هر 10000 نفر 1 نفر مبتلا به هموفیلی A هستند.

درباره BioMarin

BioMarin یک شرکت بیوتکنولوژی جهانی است که روشهای درمانی نوآورانه را برای بیماران مبتلا به بیماریهای ژنتیکی جدی و تهدیدکننده برای زندگی نادر و فوق العاده نادر توسعه و تجاری می کند. نمونه کارها این شرکت از شش محصول تجاری و چندین نامزد کالای بالینی و پیش بالینی تشکیل شده است. برای اطلاعات بیشتر ، لطفاً مراجعه کنید www.biomarin.com. اطلاعات در وب سایت BioMarin با مراجعه به این بیانیه مطبوعاتی درج نمی شوند.

بیانیه جستجوی پیشرفته

این انتشار مطبوعات حاوی بیانیه های آینده نگرانه ای در مورد چشم انداز مشاغل شرکت داروسازی بیو مارین ، از جمله بدون محدودیت ، اظهاراتی درباره: (من) توسعه برنامه valoctocogenne roxaparvovec BioMarin ، به طور کلی ، (ب) تأثیر ژن والوکتوگوژن roxaparvovec برای درمان بیماران با هموفیلی شدید A ، (iii) که میزان فعالیت فاکتور VIII متناسب با مشاهدات سال قبل کاهش یافته و برای ارائه کارایی هموستاتیک در محدوده ای باقی می ماند ، (IV) به روزرسانی های برنامه ریزی شده از مطالعه فاز 1/2 از جمله ارسال شرکت از اواخر break abstract برای به اشتراک گذاشتن چهار سال داده در اجلاس مجازی WFH ، (v) بازرسی از تأسیسات تولید ژن درمانی آن توسط FDA که باید در سه ماهه دوم سال 2020 به اتمام برسد ، (vi) مجوز تأسیسات تولید ژن درمانی ، از جمله زمان صدور مجوز از این دست ، و (vii) تأیید و تجاری بالقوه والكوتوكوژن roxaparvovec برای درمان SE هموفیلی وار ، از جمله زمان تصمیم گیری در مورد تصویب.

این بیانیه های آینده نگر پیش بینی ها هستند و خطرات و ابهاماتی را در بر می گیرند به گونه ای که نتایج واقعی ممکن است از لحاظ معناداری با این اظهارات متفاوت باشد. این خطرات و عدم قطعیت ها ، از جمله دیگر: نتایج و زمان انجام مطالعات بالینی فعلی و برنامه ریزی شده و کارآزمایی های بالینی روکساپاروووک والوکتوژن ، از جمله تجزیه و تحلیل نهایی از داده های موقت فوق. هر گونه عوارض جانبی احتمالی مشاهده شده در نظارت مستمر بیماران در مرحله 1/2 آزمایش؛ محتوا و زمان تصمیم گیری های FDA ، کمیسیون اروپا و سایر مقامات نظارتی ، از جمله تأثیر احتمالی بیماری همه گیر COVID-19 بر توانایی های دستگاه های نظارتی برای صدور چنین تصمیماتی و زمان بندی چنین تصمیماتی. محتوای و زمان تصمیمات کمیته های اخلاق محلی و مرکزی در مورد کارآزمایی بالینی. توانایی BioMarin در تولید موفقیت آمیز valoctocogenne roxaparvovec؛ و آن دسته از خطرات دیگر که هر از گاهی تحت عنوان “عوامل خطر” و جاهای دیگر در پرونده های کمیسیون بورس و اوراق بهادار BioMarin ، شامل گزارش فصلنامه BioMarin در فرم 10-Q برای سه ماهه به پایان رسید 31 مارس 2020، و پرونده ها و گزارش های آینده توسط BioMarin. BioMarin هیچ وظیفه و یا مسئولیتی در قبال بروزرسانی اظهارات آینده نگر در این بیانیه مطبوعات در نتیجه اطلاعات جدید ، رویدادهای آینده یا تغییر در انتظارات خود بر عهده ندارد.

BioMarin® یک علامت تجاری ثبت شده از شرکت داروسازی BioMarin است.

مخاطب:


سرمایه گذاران

رسانه ها

Traci McCarty

دبرا چارلزورث

شرکت داروسازی بیومارین

شرکت داروسازی بیومارین

(415) 455-7558

(415) 455-7451

SOURCE BioMarin Pharma Inc.

لینک های مربوطه

https://www.biomarin.com

منتشر شده در جدید ترین اخبار

دیدگاه‌ها غیرفعال هستند.